Впервые в истории клетки с отредактированным геномом были успешно использованы для борьбы с раком

Лейла Ричардс (Layla Richards), годовалая девочка из Великобритании стала первым человеком в мире, на котором был успешно опробован новый метод борьбы с раком, заключающийся в использовании специально разработанных иммуноцитов, клеток с отредактированным геномом. Использование этих клеток, спроектированных и изготовленных при помощи технологии, разработанной специалистами из госпиталя Грейт-Ормонд-Стрит (Great Ormond Street Hospital, GOSH), привело к ремиссии лейкемии, поставив девочку на путь к ее полному выздоровлению.
«Поскольку это было первым разом в истории, когда использовались клетки с отредактированным геномом, мы абсолютно не были уверены в результате нового метода лечения» — рассказывает профессор Пол Веис (Professor Paul), директор отделения трансплантации костного мозга в GOSH и главный лечащий врач Лейлы Ричардс, — «Лейкемия Лейлы была настолько агрессивна, что полученный нами результат можно с уверенностью назвать чудом».
Острая лимфобластная лейкемия (острый лимфобластный лейкоз, Acute Lymphoblastic Leukemia) является одним из наиболее распространенных детских форм лейкемии, и это заболевание было диагностировано у Лейлы в возрасте 14 недель. Было проведено лечение при помощи химиотерапии и трансплантации костного мозга, но каждый раз болезнь возвращалась. В этом свете семья девочки была поставлена перед выбором, смириться с неизбежным или испробовать новый экспериментальный метод лечения. Естественно, что родители дали свое согласие на экспериментальное лечение. «Наша девочка была больна и постоянно испытывала сильную боль. Мы не могли просто смотреть на ее мучения и дали свое согласие на использование нового метода» — рассказывает Эшли Ричардс (Ashleigh Richards), отец Лейлы Ричардс.
Для проведения лечения исследователи взяли у здорового донора лейкоциты Т-типа и отредактировали их геном так, что они были нацелены исключительно на поиски и борьбу со злокачественными клетками лейкемии. Эти клетки, получившие название UCART19, были введены в организм Лейлы и спустя несколько недель доктора зафиксировали факт ремиссии заболевания.
Несмотря на столь громкий первый успех, медики настроены весьма осторожно по отношению к новому экспериментальному методу. Согласно их мнению, потребуется еще множество дополнительных исследований и испытаний, но даже полученные сейчас результаты выглядят весьма многообещающе. «Мы только испытали новый метод на одной девочке и мы должны быть осторожны в обещаниях, что это все станет универсальным вариантом лечения для абсолютно всех детей» — рассказывает Уосим Кэзим (Waseem Qasim), профессор из Института Детского Здоровья (Institute of Child Health), — «Но в любом случае, это достижение является огромным шагом в использовании технологий генной инженерии, и если новый метод сработает и по отношению к другим детям, это в будущем станет действен